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Mit Spannung hat der Markt die FDA-Zulassungsentscheidung zu Golodirsen von Sarepta erwartet. Und die US-Gesundheitsbehörde macht der Biotech-Gesellschaft einen Strich durch die Rechnung. Wegen Sicherheitsbedenken erteilt die Behörde keine Marktzulassung für Golodirsen, welches Sarepta unter dem Handelsnamen Vyondys 53 vorerst nicht vertreiben darf.
Böse Überraschung
Dass die FDA dem Medikament zur Behandlung einer bestimmten Patientengruppe mit Duchenne Muskeldystrophie die Zulassung untersagt, ist ein Schlag ins Gesicht. Zumal im Vorfeld viele Indikatoren für eine Vertriebsgenehmigung gesprochen haben. So stattete die FDA den Sarepta-Hoffnungsträger mit dem "Priority-Review"-Status aus.
Laut Sarepta traten die Sicherheitsbedenken zudem nicht in den Studien am Menschen auf. So wurde die Toxizität in präklinischen Studien bei Tieren beobachtet – dabei handelte es sich jedoch um die zehnfach höhere Dosis im Vergleich zu den klinischen Studien. Auch die von der FDA angesprochene Nierentoxizität konnte gemäß dem Sarepta-Statement nicht bei der zulassungsrelevanten Studie festgestellt werden.
Auf dem falschen Fuß erwischt
Auch das Sarepta-Management zeigt sich überrascht. So hat erst vor gut einer Woche der Firmenlenker Douglas Ingram Aktien im Gegenwert von etwa einer Million Dollar erworben. Sarepta will sich nun mit der FDA treffen, um die weiteren Schritte zu besprechen.
Die böse Überraschung hinterlässt seine Spuren in der Kursentwicklung der Sarepta-Aktie, die unter den Stopp bei 96,00 Euro gerutscht ist. Langfristig bleibt DER AKTIONÄR jedoch von der Biotech-Gesellschaft überzeugt, gerade was die Gentherapie-Programme angeht. Kurzfristig dürfte jedoch der Golodirsen-Schock belasten. Interessierte Anleger setzen den Titel auf die Watchlist.
