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Mit der Zulassung der ersten CRISPR-basierten Therapie überhaupt haben gegen Ende des Jahres 2023 die beiden Biotech-Gesellschaften Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics Geschichte geschrieben. Und die Unternehmen können nun eine weitere Vertriebsgenehmigung für die Behandlungsoption mit dem Namen Casgevy verbuchen.
Denn die US-Gesundheitsbehörde FDA hat dem Forschungsduo nun auch die Zulassung für die Therapie zur Behandlung der sogenannten Beta-Thalassämie (TDT) für Betroffene ab zwölf Jahren erteilt. Hierbei handelt es sich um eine selten Bluterkrankung, bei der eine angeborene, chronische Erkrankung des roten Blutfarbstoffs vorliegt.
Ursprünglich hat die FDA den Prüftermin (PDUFA) in dieser Indikation auf den 30. März festgesetzt. Umso mehr überrascht, dass die Zulassungsbehörde der Casgevy-Therapie bereits am 16. Januar grünes Licht erteilt hat.
"Nach der historischen FDA-Zulassung von Casgevy für die Sichelzellenanämie ist es sehr erfreulich, dass wir nun auch die Zulassung für TDT weit vor dem PDUFA-Termin erhalten haben", so Vertex-CEO Reshma Kewalramani. "TDT-Patienten verdienen neue, potenziell kurative Behandlungsoptionen, und wir freuen uns darauf, Casgevy den berechtigten Patienten, die darauf warten, zur Verfügung zu stellen."
Gegen die seltene Erkrankung – Vertex geht von rund 5.000 Betroffenen in den USA und Europa aus – ist auch bereits eine Gentherapie zugelassen. Das Konkurrenzprodukt mit dem Handelsnamen Zynteglo stammt aus dem Hause Bluebird Bio.
Die Zulassung wurde vom Kapitalmarkt erwartet, die frühe Entscheidung der FDA ist allerdings überraschend. Gut für Vertex und CRISPR Therapeutics und die betroffenen Patienten. Das Papier des CRISPR-Spezialisten bleibt ein Kauf für spekulativ ausgerichtete Anleger. Bei Vertex hingegen ist inzwischen eine Verschnaufpause überfällig – hier sollten interessierte Anleger einen Rücksetzer abwarten.
Hinweis auf Interessenkonflikte:
Der Vorstandsvorsitzende und Mehrheitsinhaber der Herausgeberin Börsenmedien AG, Herr Bernd Förtsch, ist unmittelbar und mittelbar Positionen über die in der Publikation angesprochenen nachfolgenden Finanzinstrumente oder hierauf bezogene Derivate eingegangen, die von der durch die Publikation etwaig resultierenden Kursentwicklung profitieren können: CRISPR Therapeutics.
Aktien der CRISPR Therapeutics und Vertex befinden sich in einem Real-Depot der Börsenmedien AG.
