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Sangamo hat auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (kurz ASH) mit Gentherapie-Daten zur Behandlung der Hämophilie A (Bluterkrankheit) für Furore gesorgt. DER AKTIONÄR bleibt am Ball. Nach der Präsentation hat Bettina Cockroft, Senior Vice President and Chief Medical Officer (CMO) von Sangamo, die Daten interpretiert.
DER AKTIONÄR: Welche Ergebnisse können Sie vom ASH-Meeting 2019 hervorheben?
Bettina Cockroft: "Auf der diesjährigen ASH haben wir nachfolgende Studiendaten von SB-525, unserer Hämophilie-A-Gentherapie, bei der wir mit Pfizer zusammenarbeiten, vorgestellt. Die Daten zeigten, dass alle fünf Patienten aus der Gruppe mit der höheren Dosierung (3e13 vg/kg) innerhalb von 5-7 Wochen nach der Behandlung schnell das normale Niveau von Faktor VIII erreichten. Die FVIII-Werte waren bei den beiden am längsten behandelten Patienten aus der Gruppe mit höhrerer Dosierung stabil und dauerhaft, und zwar bis zu 44 bzw. 37 Wochen."
"Darüber hinaus hat kein Patient in der 3e13 vg/kg-Gruppe Blutungen bis zu 44 Wochen nach der Nachsorge erlebt, und kein Patient in dieser Gruppe benötigte nach der ersten Anwendung des prophylaktischen Faktors einen Faktorersatz. Die Gruppe mit niedriger Dosierung zeigte eine dauerhafte FVIII-Aktivität mit bis zu 52 Wochen Nachverfolgung."
"SB-525 wurde im Allgemeinen über alle Gruppen mit unterschiedlichen Dosierungen hinweg gut vertragen. In der 3e13 vg/kg Dosierungsgruppe erlebten vier Patienten transiente niedriggradige ALT-Erhöhungen (>1,5 x Baseline), die mit einem sich verjüngenden Verlauf von oralen Steroiden behandelt wurden. Am wichtigsten war, dass bei keinem Patienten die alkalische Phosphatase Erhebungen mit dem Verlust der Faktor-VIII-Expression in Verbindung stand. Es ist wichtig, darauf hinzuweisen, dass dies alles noch sehr junge Daten sind, und es ist wichtig, diese Patienten weiterhin zu beobachten, um zu verstehen, ob diese Ergebnisse längerfristig nachhaltig sind."
Viele Unternehmen arbeiten an einer gentherapeutischen Behandlung gegen Hämophilie. Welche Vorteile hat der Ansatz von Sangamo?
"Bis heute deutet die schnelle kinetische Eigenschaft der Faktor-VIII-Expression, die Langlebigkeit der Reaktion und die relativ geringe Schwankungsbreite innerhalb der Gruppe im Zusammenhang mit einer vollständigen Blutungsstillung und der Eliminierung der Verwendung des körperfremden Faktors VIII weiterhin darauf hin, dass SB-525 eine differenzierte Hämophilie-A-Gentherapie ist. Es wird wichtig sein, diese Patienten weiterhin zu beobachten, um zu verstehen, ob diese Ergebnisse längerfristig nachhaltig sind."
SB-525 umfasst einen wiederverwertbaren adeno-assoziierten Virus-Serotyp-6-Vektor (AAV6), der die komplementäre Desoxyribonukleinsäure für die von der B-Domäne gelöschten menschliche FVIII kodiert. Die SB-525 Vektorkassette wurde entwickelt und konstruiert, um sowohl die Ausbeute der Vektorherstellung als auch die leberspezifische FVIII-Proteinexpression zu optimieren. Die SB-525 Transkriptionskassette beinhaltet multifaktorielle Modifikationen an dem leberspezifischen Promotormodul, dem FVIII-Transgen, dem synthetischen Polyadenylierungssignal und der Vektor-Backbonesequenz."
Was können Anleger in Zukunft von der SB-525-Gentherapie erwarten?
"Im Hinblick auf die SB-525-Gentherapie befinden sich Sangamo und Pfizer in einer Phase-III-Zulassungsstudie. Sangamo hat den Transfer der Fertigungstechnologie zu Pfizer abgeschlossen und den Transfer von IND eingeleitet, den wir voraussichtlich im ersten Quartal 2020 abschließen werden. Pfizer rekrutiert Patienten für die Phase-3-Lead-in-Studie, deren Daten als Grundlage für Patienten dienen sollen, die anschließend in die Phase-3-Studie aufgenommen werden. Wir gehen davon aus, dass sie im nächsten Jahr einen Patienten in der Phase-III-Zulassungsstudie dosieren werden."
Welche Kurstreiber können Anleger noch im Jahr 2020 erwarten?
"Für unsere hundertprozentige Gentherapie ST-920 für Morbus Fabry, die unser Gentherapie-Know-how aus der SB-525-Erfahrung nutzt, haben wir kürzlich klinische Standorte initiiert und werden die Studie im nächsten Jahr beginnen. Für unsere ex vivo gen-editierte Zelltherapie ST-400 gegen Beta-Thalassämie in Zusammenarbeit mit Sanofi haben wir in diesem Jahr vorläufige Daten von drei Patienten vorgelegt und erwarten weitere Ergebnisse bei längerer Nachverfolgung sowie von weiteren Patienten Ende nächsten Jahres. Wir haben kürzlich die Genehmigung des Antrags auf eine klinische Studie in Großbritannien für die klinische Phase-1/2-STEADFAST-Studie mit TX200 angekündigt, der ersten menschlichen Studie zur Auswertung einer CAR-Treg-Zelltherapie. Wir werden im nächsten Jahr Standorte initiieren. In diesem Jahr haben wir präklinische in vivo Genomregulationsdaten für verschiedene ZNS-Indikationen vorgestellt, darunter Tau, Huntington-Krankheit und ALS. Wir gehen davon aus, dass wir die präklinischen Studien fortsetzen und mehr Informationen über mögliche IND-Timelines liefern werden."
Vielen Dank für das tiefgreifende Interview, Frau Cockroft!
Sangamo bleibt eine der spannendsten Wetten im Bereich der zukunftsträchtigen Gentherapie. Hinzu kommt das Potenzial in der Genom-Editierung, bei der sich die Gesellschaft auf den Ansatz der Zinkfinger-Nukleasen-Methode fokussiert. Die Aktie ist nichts für schwache Nerven, Mut und Geduld sind gefragt. Hochspekulativ!
