Gilead-Partner Sangamo: "Bisher sehen die Daten vielversprechend aus"

Gen-Scheren zählen zu den mit Abstand spannendsten Themen in der Zukunftsmedizin. DER AKTIONÄR hat in der Ausgabe 37/19 das Universum der verschiedenen Ansätze präsentiert und bereits die Zinkfinger-Nukleasen-(ZFN)-Methode angeschnitten. Vor 25 Jahren wurde diese Möglichkeit, das Genom zu verändern, bereits entdeckt. Heute befindet sich mit Sangamo ein vielversprechendes Biotech-Unternehmen mit dem Ansatz in der klinischen Entwicklung. der aktionär hat exklusiv Sangamo-CEO Sandy Macrae zu den jüngsten Fortschritten und den Aussichten befragt.

DER AKTIONÄR: Sangamo hat eine große Partnerschaft mit Gilead – hier geht es um Meilensteine bis zu drei Milliarden Dollar. Wie sehen Ihre Hauptziele aus? Was sind die neuesten Entwicklungen?

Sandy Macrae: Unser größter Fokus liegt im Rahmen dieser Partnerschaft auf CD19. Kite/Gilead entwickelt Kite-037, ein allogenes Anti-CD19-CAR-T-Zellprodukt mit unserer ZFN-Technologie. Sie planen, im nächsten Jahr, also 2020, eine klinische Studie mit Kite-037 zu starten. Für dieses Programm sind sie für die gesamte externe Kommunikation verantwortlich.

Sangamo ist im Wettlauf mit Biomarin sowie auch anderen hinsichtlich der Entwicklung einer Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie. Wie interpretieren Sie die jüngsten Ergebnisse? Wie sehen die nächsten Schritte aus?

Wir freuen uns sehr über die ersten Ergebnisse unserer Phase-1/2-Studie in Zusammenarbeit mit Pfizer für SB-525, die wir in Zusammenarbeit mit Pfizer bei Patienten mit schwerer Hämophilie A durchgeführt haben. Bisher sehen die Daten vielversprechend aus und stellen einen gut verträglichen, berechenbaren und zuverlässigen Produktkandidaten dar. Bezüglich nächster Schritte: Wir arbeiten mit Pfizer an Plänen, um SB-525 für eine Phase-3-Zulassungsstudie weiterzuentwickeln. Pfizer wird die Verantwortung für die Entwicklung und Fertigung von SB-525 im Spätstadium übernehmen. Die Vorbereitungen für Phase 3 haben bereits begonnen, einschließlich der Zusammenarbeit mit den Regulierungsbehörden und der Einleitung der Übertragung des Herstellungsprozesses SB-525 an Pfizer.

Welche Kurstreiber erwarten Sie in naher Zukunft?

Bis Jahresende hoffen wir sowohl klinische Langzeitdaten für SB-525 aus unserem Hämophilie-­A-Programm als auch für ST-400 aus unserem Beta-Thalassämie-Programm vorzulegen. Da­rüber hinaus möchten wir einen Antrag für eine klinische Studie für unsere CAR-Treg-Zelltherapie TX200 einreichen, die aus der Übernahme von TxCell in Frankreich stammt, und den ersten Patienten in unserer Morbus-Fabry-Gentherapie-Studie dosieren.

Wie komfortabel ist die Liquiditätslage von Sangamo?

Zum 30. Juni 2019 verfügte das Unternehmen über liquide Mittel und Investitionen in Höhe von 450,3 Millionen Dollar. Wir gehen davon aus, dass die Mittel damit bis Ende 2021 für den Betrieb reichen werden.

Ist Alzheimer ein potenzielles Ziel für Zinkfinger-Nukleasen?

Ja, Alzheimer ist ein Teil einer Gruppe von Erkrankungen des Zentralen Nervensystems, die Tauopathien genannt werden, da sie mit der pathologischen Aggregation des Tau-Proteins im Gehirn verbunden sind. Um diese Arten von Krankheiten zu bekämpfen, entwickeln wir Zink-Finger-Protein-Transkriptionsfaktoren (ZFP-TFs) zur Regulierung der Genexpression. ZFP-TFs werden durch Anhängen eines Transkriptionsfaktors (TF) an ein Zink-Finger-Protein (ZFP) hergestellt. ZFP-TFs können verwendet werden, um die Genexpression zu regulieren, indem sie die Aktivität eines Gens entweder aktivieren oder unterdrücken.

Vielen Dank für das aufschlussreiche Interview, Herr Macrae!

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