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15.12.2023
Vor Kurzem bereits hat die US-Gesundheitsbehörde FDA der ersten CRISPR/Cas9-basierten Therapie Casgevy (Exa-cel) vom Forschungsduo CRISPR Therapeutics und Vertex Pharmaceuticals grünes Licht erteilt. Nun empfiehlt ein Komitee der europäischen Arzneimittelbehörde EMA erstmals die Zulassung einer auf der Genscheren-Technologie CRISPR basierenden Therapie.
Casgevy sei für die Behandlung der Sichelzellkrankheit und der Beta-Thalassämie bei Patienten ab zwölf Jahren geeignet, teilte die EMA am Freitag in Amsterdam mit. Den vererbbaren Bluterkrankungen liegen genetische Fehler zugrunde, die Bildung oder Funktionsweise von Hämoglobin beeinträchtigen. Hämoglobin ist ein eisenhaltiger Proteinkomplex, der in roten Blutkörperchen vorkommt und dazu dient, Sauerstoff zu transportieren.
Mit der bedingten Zulassung soll das Medikament wegen seines hohen Nutzens für Patienten schnell verfügbar werden. Das Komitee fußt die Empfehlung von Casgevy auf zwei Studien und eine Langzeit-Follow-up-Studie. Bis 2026 muss der Hersteller Ergebnisse weiterer Studien liefern, um Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments zu belegen. Einer EU-weiten Marktzulassung muss nun noch die EU-Kommission zustimmen. Eine Entscheidung hierzu wird im Februar kommenden Jahres erwartet. Bereits Mitte November hatte Großbritannien Casgevy die Zulassung erteilt.
Die sogenannte Genschere Crispr/Cas kann gezielt auf einzelne Gene ausgerichtet werden. Die Entwicklerinnen der Methode, Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna, hatten dafür 2020 den Nobelpreis erhalten. Casgevy dient dazu, Gene in Knochenmark-Stammzellen der Patienten so zu verändern, dass sie wieder funktionierendes Hämoglobin produzieren. Dafür werden Stammzellen dem Knochenmark entnommen, im Labor bearbeitet und dann wieder in den Patienten eingesetzt.
„Es besteht ein dringender Bedarf an neuen, potenziell heilenden Behandlungen bei Beta-Thalassämie und Sichelzellenanämie, da Menschen mit diesen Krankheiten immer noch eine kürzere Lebenserwartung als die Allgemeinbevölkerung und eine eingeschränkte Lebensqualität haben“, sagte Franco Locatelli, M.D., Ph. D., Hauptforscher der Studien CLIMB-111 und CLIMB-121, Professor für Pädiatrie an der Katholischen Universität des Heiligen Herzens in Rom und Direktor der Abteilung für pädiatrische Hämatologie und Onkologie am Kinderkrankenhaus Bambino Gesù. „Als Forscher habe ich aus erster Hand miterlebt, welche transformativen Auswirkungen Exa-Cel auf das Leben von Patienten haben kann, und ich warte gespannt auf die Zulassung in der Europäischen Union.“
Der Markt für Behandlungsoptionen auf Basis von Gene-Editing- und Gentherapie-Ansätzen hat sich in den vergangenen Jahren stark entwickelt. CRISPR-Therapien bergen erhebliches disruptives Potenzial. Das Papier von CRISPR Therapeutics bleibt in diesem spekulativen Bereich klar die erste Wahl, auch Vertex profitiert dank der Partnerschaft mit CRISPR Therapeutics vom Erfolg der Therapie. Im AKTIONÄR-Depot wird bei beiden Titel auf weiter steigende Kurse gesetzt. Vertex eignet sich für konservativere Investoren, CRISPR ist für spekulativere Anleger erste Wahl.
Hinweis auf Interessenkonflikte:
Der Vorstandsvorsitzende und Mehrheitsinhaber der Herausgeberin Börsenmedien AG, Herr Bernd Förtsch, ist unmittelbar und mittelbar Positionen über die in der Publikation angesprochenen nachfolgenden Finanzinstrumente oder hierauf bezogene Derivate eingegangen, die von der durch die Publikation etwaig resultierenden Kursentwicklung profitieren können: CRISPR Therapeutics.
Aktien der CRISPR Therapeutics und Vertex befinden sich in einem Real-Depot der Börsenmedien AG.
(Mit Material von dpa-AFX)
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