DER AKTIONÄR – Unsere App
Mit der weltweit ersten zugelassenen CRISPR/Cas9-basierten Therapie haben CRISPR Therapeutics und Vertex Pharmaceuticals vor Kurzem Geschichte geschrieben. Mehrere Unternehmen arbeiten bereits an noch besseren Gene-Editing-Methoden. Spannend ist in diesem Zusammenhang Dresdener Start-up Seamless Therapeutics – Co-Gründerin Anne-Kristin Heninger stand dem AKTIONÄR Rede und Antwort.
DER AKTIONÄR: Frau Heninger, was bildet die Basis für Ihren neuartigen Gene-Editing-Ansatz?
Die Grundlage bilden sogenannte Rekombinasen. Hierbei handelt es sich um ein Enzym, welches seit über 20 Jahren in der Forschung eingesetzt wird. Der Gründer, aus dessen Forschungslabor die Technologie stammt, Prof. Frank Buchholz, hatte damals schon die Vision, mit diesen Enzymen Gene-Editing durchzuführen. Das Enzym ist sehr flexibel – es kann ein Stück DNA ausschneiden, invertieren, austauschen und gezielt einbringen, die sogenannte „Targeted Insertion“. Wir haben vier Plattformen für jede dieser Reaktionen aufgebaut. Die Modifikation erfolgt durch das Enzym selbst, dabei handelt es sich um keine Schere wie beim CRISPR-System. Wir können mit unserem Ansatz auch die DNA in Zellen gezielt verändern, die sich nicht mehr teilen – das unterscheidet uns ganz klar von anderen Gene-Editing-Methoden. Denn für viele Krankheiten müssen gerade diese Zellen adressiert werden.
Wie schnell können Sie die Enzyme modifizieren?
Wir können inzwischen in wenigen Wochen ein passendes Enzym auf jede beliebige humane DNA-Zielsequenz entwickeln. Je nachdem, welche Krankheit adressiert wird, setzen wir die passendste der vier Reaktionen ein. Derzeit besonders interessant für uns ist die Inversion. Ein klassisches Beispiel dafür ist zum Beispiel die Hämophilie A – hier können wir 140.000 Basenpaare, die invertiert vorliegen, korrekt und präzise umdrehen. Der „Holy Grail“ des Gene-Editing ist allerdings die Reaktion, bei der fehlerhafte DNA-Bestandteile gegen korrekte Kopien ausgetauscht werden, da hiermit eine große Menge an genetischen Krankheiten adressiert werden kann. Wir glauben, dass unsere Rekombinasen-Technologie gerade in diesem Bereich einen besonderen Mehrwert liefern kann, weil wir im Gegenzug zu anderen Gene-Editing-Methoden nicht auf die zellulären Reparaturmechanismen angewiesen sind. Damit können wir ein verbessertes Sicherheitsprofil und hoffentlich in der Zukunft bessere Therapieergebnisse erzielen.
Wie sieht es bei Ihnen auf der Zeitschiene aus?
Seamless Therapeutics befindet sich noch in einem frühen Stadium. Unser Ziel ist es, rasch in die klinische Validierung überzugehen. Derzeit bewegen wir uns weg von der Plattform zu einer therapeutischen Pipeline. Bestimmte Krankheiten wollen wir selbst validieren, andere Projekte hingegen gemeinsam mit Partnern.
Wie sind Sie finanziell aufgestellt?
Über eine Seed-Finanzierung haben wir knapp zwölf Millionen Euro eingenommen. Neben bekannten Investoren wie Wellington Partners und Forbion hat sich auch das Bundesministerium für Bildung und Forschung an der Finanzierungsrunde über die nicht-verwässernde GO-Bio-Förderung beteiligt.
Vielen Dank für das Gespräch!
Seamless Therapeutics verfolgt einen hochspannenden Ansatz, befindet sich allerdings erst in einer sehr frühen Phase und ist nicht börsennotiert. Wer im Gene-Editing-Universum einen Fuß in die Tür stellen will, greift an schwachen Tagen bei der spekulativen Aktie von CRISPR Therapeutics zu. Im AKTIONÄR-Depot wird bereits auf steigende Kurse beim führenden CRISPR-Spezialisten gesetzt.
Hinweis auf Interessenkonflikte
Der Vorstandsvorsitzende und Mehrheitsinhaber der Herausgeberin Börsenmedien AG, Herr Bernd Förtsch, ist unmittelbar und mittelbar Positionen über die in der Publikation angesprochenen nachfolgenden Finanzinstrumente oder hierauf bezogene Derivate eingegangen, die von der durch die Publikation etwaig resultierenden Kursentwicklung profitieren können: CRISPR Therapeutics.
Aktien von CRISPR Therapeutics und Vertex Pharmaceuticals befinden sich in einem Real-Depot der Börsenmedien AG.
