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08.12.2023
Die US-Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde FDA hat am Freitag die Zulassung für Casgevy erteilt, die erste geneditierende Behandlung zur Anwendung bei Patienten mit Sichelzellenanämie. Die bahnbrechende Therapie wurde von Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics gemeinsam entwickelt. Beide Unternehmen sind im AKTIONÄR-Depot vertreten.
Sichelzellenanämie ist eine erbliche Bluterkrankung, bei der rote Blutkörperchen zu halbmondförmigen Strukturen werden, die sich in Blutgefäßen festsetzen und den Blutfluss einschränken. Das führt zu sogenannten Schmerzkrisen. Etwa 100.000 US-Amerikaner leiden schätzungsweise an dieser Krankheit.
Casgevy nutzt die Nobelpreis-gekürte CRISPR-Technologie, um die DNA der Patienten dahingehend zu ändern, dass fötales Hämoglobin aktiviert wird – ein Protein, dessen Produktion im Körper normalerweise kurz nach der Geburt stoppt. Dies hilft den roten Blutkörperchen, ihre gesunde Vollmondform beizubehalten. In klinischen Studien konnte Casgevy bei den meisten Patienten Schmerzkrisen lindern.
„Die Gentherapie verspricht gezieltere und wirksamere Behandlungen, insbesondere für Menschen mit seltenen Krankheiten, bei denen die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten begrenzt sind“, so FDA-Forschungsdirektorin Dr. Nicole Verdun in einem Statement zur US-Zulassung von Casgevy.
Vertex plant nun, Casgevy auf den Markt zu bringen und sich auf die rund 32.000 Menschen in den USA und Europa mit schweren Fällen von Sichelzellenanämie zu konzentrieren. Trotz der einiger Herausforderungen wie hoher Komplexität und Kosten der Behandlungsmethode wird erwartet, dass das Unternehmen damit bis 2028 einen Umsatz von 1,2 Milliarden Dollar erzielen wird.
Gewinnmitnahmen nach US-Zulassung
Zuvor hatten auch die Gesundheitsbehörden in Großbritannien und Bahrain Casgevy für die Behandlung von Patienten mit Sichelzellkrankheit zugelassen (DER AKTIONÄR berichtete). Mit der US-Zulassung darf das Biotech-Duo Casgevy nun auch im größten Pharma-Markt der Welt vertreiben.
Die Aktie von CRISPR Therapeutics ist nach Bekanntwerden der US-Zulassung zunächst bei 76,97 Dollar auf ein neues 52-Wochen-Hoch gestiegen. Anschließend haben allerdings Gewinnmitnahmen eingesetzt, die den Kurs aktuell um gut sechs Prozent drücken. Die Aktie von Vertex notiert am Freitagabend rund ein Prozent tiefer.
Dessen ungeachtet ist das Potenzial für CRISPR Therapeutics und Vertex nach Einschätzung des AKTIONÄR enorm. Die Titel bleiben an schwachen Tagen kaufenswert, wobei CRISPR Therapeutics deutlich spekulativer einzuordnen ist als Vertex. Beide Papiere befinden sich auch im AKTIONÄR-Depot.
Hinweis auf Interessenkonflikte
Der Vorstandsvorsitzende und Mehrheitsinhaber der Herausgeberin Börsenmedien AG, Herr Bernd Förtsch, ist unmittelbar und mittelbar Positionen über die in der Publikation angesprochenen nachfolgenden Finanzinstrumente oder hierauf bezogene Derivate eingegangen, die von der durch die Publikation etwaig resultierenden Kursentwicklung profitieren können: CRISPR Therapeutics.
Aktien der CRISPR Therapeutics und Vertex befinden sich in einem Real-Depot der Börsenmedien AG.
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