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04.12.2023
Vor wenigen Wochen haben CRISPR Therapeutics und Vertex Pharmaceuticals Geschichte geschrieben und die erste Marktzulassung einer CRISPR/Cas9-basierten Therapie überhaupt erhalten. Hierbei erteilte die zuständige Behörde in Großbritannien grünes Licht. Während der Zulassungsentscheid in den USA in einer Indikation näher rückt, können die beiden Unternehmen indes bereits in einem anderen Land die Vertriebsgenehmigung verbuchen.
Konkret hat die National Health Regulatory Authority (NHRA) in Bahrain der CRISPR-Therapie Casgevy (Exal-cel) für die Behandlung von Patienten mit Sichelzellkrankheit und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie zugelassen. Es handelt sich nach Großbritannien um das zweite Land (wenngleich auch mit überschaubarem Marktpotenzial), welches eine CRISPR/Cas9-basierte Behandlungsoption zulässt.
US-Entscheidung rückt näher
Weitaus wichtiger ist die Marktzulassung von Casgevy für das Biotech-Duo in den USA. Hier will die zuständige Behörde FDA in der Indikation Sichelzellanämie bis zum 8. Dezember eine Entscheidung treffen. Die Chancen, dass CRISPR Therapeutics und Vertex Pharmaceuticals auch in dem größten Pharma-Markt der Welt Casgevy demnächst vertreiben können, stehen nach Ansicht des AKTIONÄR gut. Ein Beraterausschuss der FDA sprach sich vor einigen Wochen für eine Zulassung von Exa-cel aus. Grünes Licht für die andere Indikation (transfusionsabhängige Beta-Thalassämie) könnte es gegen Ende des ersten Quartals des kommenden Jahres geben.
Die erste CRISPR-Therapie überhaupt kommt peu à peu beim Patienten an. Das Potenzial, welches es für CRISPR Therapeutics und Vertex zu erschließen gilt, ist enorm. Im AKTIONÄR-Depot wird mit beiden Werten auf einen positiven Zulassungsentscheid vonseiten der US-Gesundheitsbehörde gesetzt. Beide Titel bleiben an schwachen Tagen kaufenswert, wobei CRISPR Therapeutics deutlich spekulativer einzuordnen ist als Vertex.
Hinweis auf Interessenkonflikte:
Aktien von Vertex und CRISPR Therapeutics befinden sich in einem Real-Depot der Börsenmedien AG.
Der Vorstandsvorsitzende und Mehrheitsinhaber der Herausgeberin Börsenmedien AG, Herr Bernd Förtsch, ist unmittelbar und mittelbar Positionen über die in der Publikation angesprochenen nachfolgenden Finanzinstrumente oder hierauf bezogene Derivate eingegangen, die von der Publikation etwaig resultierenden Kursentwicklung profitieren: CRISPR Therapeutics.
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