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Die Gen-Schere CRISPR/Cas9 hat in den vergangenen Jahren immer wieder für Schlagzeilen gesorgt. Kein Wunder, wird dieser Gene-Editing-Methode erhebliches Gamechanger-Potenzial nachgesagt. Zur Behandlung von zwei seltenen Blutkrankheiten haben nun CRISPR Therapeutics und der Partner Vertex Pharmaceuticals die erste Zulassung einer CRISPR-basierten Therapie überhaupt erhalten.
Die erste Vertriebsgenehmigung für die neue Behandlungsoption mit dem Namen Casgevy (Exa-cel) hat das Forschungsduo in Großbritannien erhalten und nicht wie in der Regel zuerst in den USA oder Europa. Die CRISPR-basierte Therapie darf fortan bei bestimmten Patienten ab zwölf Jahren mit der Sichelzellkrankheit sowie der transfusionsabhängigen ß-Thalassämie zum Einsatz kommen.
Historical milestone: $VRTX and $CRSP Announce Authorization of the First CRISPR/Cas9 Gene-Edited Therapy, CASGEVY by the UK MHRA. #CRISPR https://t.co/Ml4lyMCZ4t
— Michel Doepke (@doepke_michel) November 16, 2023
Und die nächste Zulassung für Casgevy könnte es in Kürze geben: Die US-Gesundheitsbehörde FDA will bis zum 8. Dezember eine Entscheidung in der Indikation Sichelzellanämie treffen. Die Chancen, dass CRISPR Therapeutics und Vertex Pharmaceuticals auch in dem größten Pharma-Markt der Welt Casgevy demnächst vertreiben können, stehen indes gut. Ein Beraterausschuss der FDA sprach sich zuletzt für eine Zulassung aus. Grünes Licht für die andere Indikation könnte es im ersten Quartal des kommenden Jahres geben.
Die Aktie von CRISPR Therapeutics gewinnt nach der Zulassung rund fünf Prozent an Wert, auch bei dem Papier von Vertex stehen die Zeichen auf Erholung nach einem schwachen Handelstag am Mittwoch.
Mit der ersten Zulassung einer CRISPR-basierten Gene-Editing-Therapie haben Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics Geschichte geschrieben. Weitere Zulassungen dürften folgen. Das Papier von CRISPR Therapeutics bleibt eine hochspekulative Depotbeimischung, mutige Anleger nutzen den jüngsten Rücksetzer bei Vertex zum Einstieg. Übrigens: Die Aktie von Vertex ist auch ein Bestandteil des VIRICA-Index. Weitere Informationen erhalten Sie hier.
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