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Das Jahr 2017 ist das Jahr der Therapiedurchbrüche. Dank Novartis fiel der Startschuss für die erste zugelassene Krebsimmuntherapie, während Alnylam nach einem wahren Forschungsmarathon die erste Phase-3-Studie mit einer RNAi-Therapie abschließen konnte. Und Spark Therapeutics bekommt Rückendeckung von einem FDA-Ausschuss für die Zulassung der ersten Gentherapie in den USA.
Luxturna von Spark kann das defekte Gen RPE65 korrigieren. Fehlt dieses Gen, kommt es im frühen Kindesalter zur Netzhautdystrophie. Diese führt mit voranschreitenden Sehverlust (meist bis zum 20. Lebensjahr) oft zur vollständigen Erblindung. Denn dieses Gen ist für das Recycling von bestimmten Sehpigmenten verantwortlich. Es handelt sich dabei um eine äußerst seltene Erkrankung. Rund 200 Menschen sind in Deutschland davon betroffen.
Spark hat in Studien weltweit 137 Patienten mit Luxturna therapiert und funktionelle Verbesserungen erreicht. Vor der finalen Zulassungsentscheidung hat gestern ein FDA-Gremium über eine Zulassungsempfehlung abgestimmt. Das Ergebnis ist mit 16 zu 0 klar zugunsten einer potenziellen Zulassung ausgefallen. Im Januar 2018 tagt die FDA erneut, um über die Genehmigung der ersten Gentherapie zu entscheiden. Ähnlich wie bei Kymriah von Novartis, der ersten Krebsimmuntherapie auf CAR-T-Basis, dürfte es zu einer heißen Debatte um den Preis von Luxturna kommen. Experten rechnen mit Kosten von einer Million Dollar. Und das pro Patient.
Im Vorfeld der gestrigen Entscheidung ist die Aktie von Spark Therapeutics in Erwartung eines positiven Entscheids bereits kräftig gestiegen. Nachdem das Papier wieder zum Handel freigegeben wurde, kletterte die Aktie weitere fünf Prozent. Gut möglich, dass sich der Aufwärtstrend bei Spark Therapeutics fortsetzt. Allerdings sollten nur hartgesottene Anleger mit einem Einstieg liebäugeln. Eine kleine Position mit Stopp ist vertretbar.
