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Vertex und CRISPR Therapeutics haben bekannt gegeben, eine Phase-1/2-Studie mit der Gen-Editing-Technologie CRISPR am Menschen zu starten. Durchgeführt werden soll die Studie für die Stammzellentherapie CTX001 bei Patienten mit Beta-Thalassämie in einem Krankenhaus im deutschen Regensburg. Insgesamt werden Tests bei bis zu zwölf erwachsenen Patienten erfolgen. Die Beta-Thalassämie ist eine angeborene, chronische Erkrankung des roten Blutfarbstoffs (Hämoglobin). Hämoglobin-Krankheiten wie die Beta-Thalassämie gehören zu den weltweit häufigsten Erbkrankheiten.
CRISPR Therapeutics und Vertex sind im Jahr 2015 eine strategische Forschungskooperation mit dem Ziel eingegangen, Gen-Editing-Behandlungen mit der CRISPR/Cas9-Technologie zur Korrektur von Defekten in spezifischen Gen-Targets zu entwickeln. Vertex verfügt seitdem über die exklusive Rechte zur Lizenzierung von bis zu sechs neuen CRISPR/Cas9-basierten Behandlungen, die aus der Zusammenarbeit entstehen. CTX001 ist die erste Behandlung, die im Dezember vergangenen Jahre aus dem gemeinsamen Forschungsprogramm hervorgegangen ist. Für CTX001 werden CRISPR und Vertex alle Forschungs- und Entwicklungskosten und -gewinne weltweit teilen.
CTX001 verwendet CRISPR-Gen-Editing ex vivo, das heißt außerhalb des Körpers. Die Zellen eines Patienten werden entnommen und aufbereitet. Diese werden anschließend wieder in den Patienten zurückgegeben. Ziel ist es, dass diese anschließend Blutzellen mit fötalem Hämoglobin produzieren und defektives adultes Hämoglobin kompensieren.
Die Aktie von CRISPR ist am Freitag in den USA sechs Prozent in die Höhe geschnellt. Zuvor hatte das Papier erfolgreich die 200-Tage-Linie getestet. Damit könnte die seit Mai andauernder Konsolidierung abgeschlossen sein. Die CRISPR-Aktie ist zwar nach wie vor sicher kein Schnäppchen, die Technologie ist aber hochinteressant und könnte langfristig über enormes Potenzial verfügen. Die Aktie eignet sich für risikobereite Investoren als Depotbeimischung.
Für Anleger, die in diesem Bereich nicht nur auf ein Pferd setzen möchten, hat DER AKTIONÄR einen neuen Index ins Leben gerufen: den DER AKTIONÄR DNA Revolution Index. Mit den Zertifikaten in der folgenden Tabelle können Anleger von der Entwicklung von zehn heißen Playern (Abeona, Bluebird Bio, Cellectis, CRISPR Therapeutics, Editas Medicine, Intellia, Loxo Oncology, Nightstar, Sangamo, Sarepta) aus dem Bereich profitieren.
Hinweis auf potenzielle Interessenskonflikte:
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