Megatrend Gentherapie: Top-Tipp Spark Therapeutics auf Rekordhoch

Gentherapien sind längst keine Fiktion mehr, sondern Realität. Spark Therapeutics hat mit der US-Zulassung von Luxturna eine neue Ära der gentherapeutischen Medizin eingeläutet. Dabei handelt es sich um die erste von der FDA zugelassene Gentherapie mit einem AAV-Vektor, die gegen die RPE-65-vermittelte vererbte Netzhautdystrophie (IRD) eingesetzt wird. In der Regel betrifft diese äußerst seltene Krankheit (in Deutschland rund 200 Betroffene) junge Menschen, die frühzeitig an einem massiven Sehverlust leiden.

Sparks Therapie ist die einzige verfügbare Behandlungsoption. Die Therapie ist einmalig – doch der Preis, den die Biotech-Gesellschaft abruft, hat neue Debatten rund um die Medikamentenpreise entfacht. Denn mit 850.000 Dollar pro Anwendung gilt Luxturna als das teuerste Medikament überhaupt. Dies hat den Pharma-Giganten Novartis jedoch nicht abgeschreckt, im Gegenteil. Die Schweizer vermarkten Luxturna außerhalb der USA, mit einer Zulassung in Europa ist im dritten Quartal 2018 zu rechnen. In den Vereinigten Staaten verbleiben die Vertriebsrechte bei Spark.

Weitere Pfeile im Köcher von Spark

Mit Luxturna hat es Spark geschafft, die erste funktionierende Gentherapie auf den Markt zu bringen. Nicht minder spannend sind die Programme SPK-8011 gegen die Hämophilie A sowie SPK-9001 gegen die Hämophilie B (Partner ist der Pharmakonzern Pfizer). Bei beiden Programmen ist im laufenden Geschäftsjahr mit weiteren Neuigkeiten zu rechnen. Gelingt es Spark, beide Gentherapien in eine zulassungsrelevante Studie zu überführen und mit den bevorstehenden Zwischenresultaten zu überzeugen, besitzt das spekulative Papier zusätzliches Upside-Potenzial.

Luxturna, die Hämophilie-Projekte sowie die starke Stellung im Bereich der zukunftsträchtigen Gentherapie machen aus Spark Therapeutics erst recht nach der Milliardenübernahme von Avexis durch den Pharmakonzern Novartis zu einem heißen Übernahmekandidaten im Biotech-Sektor (Stopp 54,00 Euro).

Hinweis: Dieser Artikel ist ein Ausschnitt aus einer Gentherapie-Branchenstory, die in der AKTIONÄR-Ausgabe 27/2018 erschienen ist.

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