Verzögerung: FDA empfiehlt Novartis weitere Studie zu Gentherapie Zolgensma

BASEL (dpa-AFX) - Der Pharmakonzern Novartis muss auf dem Weg zu weiteren Zulassungen für seine Gentherapie Zolgensma in den USA nachlegen. Die US-Arzneimittelbehörde FDA empfiehlt den Schweizern im Zusammenhang mit dem Einsatz des Präparats bei älteren Patienten mit Spinaler Muskelathrophie (SMA) eine neue zulassungsrelevante Studie. Mit diesen zusätzlichen Tests sollen die bestehenden Daten untermauert und der Zulassungsprozess unterstützt werden, wie Novartis am Mittwoch in Basel mitteilte. Analysten sehen nun hohes Umsatzpotenzial in Gefahr.

Zolgensma ist eine von der Novartis-Tochter Avexis entwickelte Gentherapie und mit einem Listenpreis von 2,1 Millionen Dollar als das derzeit teuerste Medikament der Welt bekannt geworden. In Europa hatte das Präparat im Mai eine vorläufige EU-Zulassung für die Behandlung von an spinaler Muskelatrophie (SMA) erkrankte Babys und Kinder mit einem Gewicht von bis zu 21 Kilogramm erhalten. In den USA ist die Therapie bereits seit 2019 zugelassen. Bei Kleinkindern und Säuglingen wird die Gentherapie meist intravenös verabreicht, bei älteren Patienten jedoch über das Rückenmark (intrathekal).

Die Erbkrankheit SMA ist eine seltene genetische neuromuskuläre Erkrankung und löst unter anderem Muskelschwund aus. Unbehandelt führt sie oft vor Erreichen des zweiten Lebensjahres zum Tod. Bei SMA Typ 2 und 3 fallen die Symptome meist weniger stark aus, wobei aber auch beim Typ 2 etwa 30 Prozent der Patienten im Alter von 25 Jahren sterben. Zudem können die Betroffenen nie ohne Unterstützung laufen und brauchen häufig einen Rollstuhl.

Wie der Konzern weiter schreibt, steht die FDA-Empfehlung für die Bestätigungsstudie nicht im Zusammenhang mit dem bereits Ende 2019 verhängten teilweisen Stopp von Tests. Die neue Studie werde in den USA indes erst dann eingeleitet, wenn die aktuell gültige Aussetzung durch die FDA aufgehoben sei.

Nach Einschätzung der Zürcher Kantonalbank dürfte die Forderung der FDA den gentherapeutischen Ansatz um "insgesamt knapp zwei Jahre" zurückwerfen. Die Bank rechnet erst Ende 2023 mit einer Vermarktung. Da zudem in diesem längeren Zeitraum zusätzliche Konkurrenz zu erwarten sei, senkten die Analysten ihre Annahmen zum Spitzenumsatz von zuvor 2,3 Milliarden US-Dollar auf knapp die Hälfte bei 1,2 Milliarden Dollar.

Nach Einschätzung der Analysten von Goldman Sachs spielt der Rücksetzer von Novartis dem Schweizer Wettbewerber Roche in die Karten, der erst kürzlich in den USA grünes Licht für das Konkurrenzprodukt Evrysdi erhalten hatte. Das einmal täglich oral zu verabreichende Mittel darf bei Patienten eingesetzt werden, die älter sind als zwei Monate und am Typ 1, 2 oder 3 leiden. /tav/hr/AWP/ssc /jha/

Quelle: dpa-AFX