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^* AGAMREE® ist das einzige in der Europäischen Union (EU) zugelassene
Medikament zur Behandlung von allen Patienten ab 4 Jahren mit DMD und die
erste DMD-Behandlung, die in allen drei Regionen (USA, EU, UK) zugelassen
ist
* Dies ist die erste kommerzielle Einführung von AGAMREE® weltweit
Pratteln, Schweiz, 15. Januar 2024 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
die Markteinführung von AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung von Duchenne-
Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab dem Alter von 4 Jahren, unabhängig von
der zugrundeliegenden Mutation und der Gehfähigkeit, in Deutschland bekannt.
AGAMREE® das erste und einzige in der EU uneingeschränkt zugelassene
Arzneimittel für DMD und, nach der Zulassung in den USA im Oktober letzten
Jahres und im vereinigten Königreich (UK) in der vergangenen Woche, ist es die
erste zugelassene Behandlung für Patienten mit dieser Krankheit in allen drei
Gebieten.
"Wir freuen uns sehr, dass AGAMREE nun in Deutschland, dem ersten Land weltweit,
für die Behandlung von DMD im Markt verfügbar ist", sagte Dario Eklund, CEO von
Santhera. "Dieser wichtige Meilenstein steht für Santhera's Engagement, dem
medizinischen Bedarf bei DMD nachzukommen und eine sichere und wirksame
Behandlung für DMD-Patienten anzubieten. Für Santhera markiert diese Einführung
einen bedeutenden Fortschritt, da das Unternehmen nun in die Phase der
Kommerzialisierung eintritt. Parallel dazu, arbeiten wir weiter an der eigenen
stufenweisen Markteinführung in den grossen europäischen Ländern und sind in
Diskussion mit Vertriebspartnern für andere Regionen."
Silvia Hornkamp, Geschäftsführung von der Deutschen Duchenne-Stiftung,
kommentierte: "Wir freuen uns, dass Santhera seit so vielen Jahren immer wieder
in die Duchenne Forschung investiert hat. Nun ist es soweit-mit dem neuen
Medikament AGAMREE können Patienten, die an Duchenne-Muskeldystrophie erkrankt
sind, mit einer nebenwirkungsarmen Alternative zu Steroiden versorgt werden. Es
ist ein Gewinn für unsere erkrankten Kinder, die bisher aufgrund der dauerhaften
Steroid Einnahme mit vielen Nebenwirkungen belastet sind."
Diese Markteinführung folgt der Zulassung von AGAMREE® durch die Europäische
Kommission am 18. Dezember 2023 für alle 27 EU-Mitgliedstaaten sowie Island,
Liechtenstein und Norwegen. Im Rahmen der Zulassung anerkannte die Europäische
Arzneimittelagentur (EMA) klinisch wichtige Sicherheitsvorteile von AGAMREE im
Hinblick auf die Aufrechterhaltung eines normalen Knochenstoffwechsels, einer
normalen Knochendichte und eines normalen Knochenwachstums im Vergleich zu den
Standardkortikosteroiden, bei gleichzeitig ähnlicher Wirksamkeit. Patienten, die
mit AGAMREE oder Placebo behandelt wurden, zeigten ein normales und
vergleichbares Wachstum, während bei Kindern, die mit Prednison behandelt
wurden, Wachstumsverzögerungen beobachtet wurden. Zudem behielten Patienten, die
von einem Standardkortikosteroid auf AGAMREE umgestellt wurden, den
Wirksamkeitsvorteil bei, während sie ihr Wachstum und ihre Knochengesundheit
wiedererlangten.
Weitere Informationen über AGAMREE in der Europäischen Union finden Sie in der
Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels
(https://www.ema.europa.eu/de/documents/product-information/agamree-epar-
product-information_de.pdf) (SmPC) [1].
Über AGAMREE® (Vamorolon)
Vamorolon ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, aber dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert und kein Substrat für die 11-?-
Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme ist, das für die lokale Erhöhung
im Gewebe und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben
verantwortlich sein dürfte, und gilt daher als dissoziativer Entzündungshemmer
[2-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den
Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher könnte Vamorolon
eine Alternative zu den bestehenden Glukokortikoiden, der derzeitigen die
Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen [2-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolon den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [3]. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten
Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides
Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse waren im
Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass Vamorolon im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
AGAMREE (Vamorolon) hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD
erhalten und wurde von der FDA als "Fast Track" und "Rare Pediatric Disease"
sowie von der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD
anerkannt. Vamorolon ist in den USA, Europa und in UK für die Anwendung
zugelassen.
Literaturverweise:
[1] Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SmPC). Deutsch
(https://www.ema.europa.eu/de/documents/product-information/agamree-epar-
product-information_de.pdf). English
(https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/agamree-epar-
product-information_en.pdf).
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom
bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch
eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch
durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine
der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von
innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen
mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine
exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE®
(Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in
einer Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als
Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die
Behandlung von DMD ist in den USA von der US-amerikanischen Food and Drug
Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
und im Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare products
Regulatory Agency (MHRA) zugelassen. Santhera hat die Rechte an Vamorolon für
Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals und für China an Sperogenix Therapeutics
auslizenziert. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur Behandlung
von zystischer Fibrose (CF) und anderen neutrophilen Lungenkrankheiten. Für
weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de
(http://www.santhera.de).
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)
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Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
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Quelle: dpa-AFX
