GNW-Adhoc: Santhera gibt Annahme des Zulassungsantrags für AGAMREE® (Vamorolon) bei Duchenne-Muskeldystrophie durch Swissmedic bekannt

^Pratteln, Schweiz, 24. September 2024 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN)
gibt bekannt, dass das Schweizerische Heilmittelinstitut Swissmedic das
Zulassungsgesuch (marketing authorization application, MAA) für AGAMREE®
(Vamorolon) für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zur Prüfung
akzeptiert hat.
Santhera hat Swissmedic ersucht, AGAMREE® im Rahmen des Verfahrens nach Artikel
13 HMG (Heilmittelgesetz) zu prüfen. Dieses Verfahren ermöglicht es, die
Ergebnisse von Bewertungen ausländischer Zulassungsbehörden bei der Prüfung
eines Arzneimittels zur Zulassung in der Schweiz zu berücksichtigen. Im Fall von
AGAMREE wird Swissmedic die im Dezember 2023 erhaltene EU-Zulassung des
Medikaments berücksichtigen. Dies kann den Zulassungsprozess straffen, indem
bestehende Beurteilungen aus Ländern mit vergleichbaren regulatorischen
Standards genutzt werden. Das Ergebnis der Swissmedic-Prüfung wird für Ende des
ersten Halbjahres 2026 erwartet, könnte jedoch auf Anfang 2026 vorgezogen
werden, falls der Antrag auf Prüfung gemäss Artikel 13 genehmigt wird. Die
Swissmedic-Zulassung zusätzlich zu den EMA/FDA/MHRA-Zulassungen wird den Zugang
dieses Orphan-Arzneimittels zu anderen Märkten durch ein verkürztes
Prüfverfahren erleichtern.
"Die Einreichung von AGAMREE für DMD bei Swissmedic ist ein wichtiger
Meilenstein nach den Zulassungen durch die U.S.-amerikanische FDA, die
Europäische Kommission in der EU und die britische MHRA sowie der Annahme zur
vorrangigen Prüfung durch die chinesische NMPA", kommentierte Shabir Hasham, MD,
Chief Medical Officer von Santhera. "Wir freuen uns auf eine enge Zusammenarbeit
mit Swissmedic, um den hohen ungedeckten Bedarf an verbesserten
Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit DMD in der Schweiz anzusprechen."
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?-
Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte
Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben
verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die
Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln,
weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative zu den
bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und
Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren
cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
AGAMREE (Vamorolon), ein Arzneimittel für seltene Krankheiten, ist in den USA
(prescribing information (https://agamree.com/pdf/agamree-pi.pdf)), der
Europäischen Union (Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels
(https://www.ema.europa.eu/de/documents/product-information/agamree-epar-
product-information_de.pdf)) und im Vereinigten Königreich für die Anwendung
zugelassen.
Literaturverweise:
[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link
(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112).
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom
bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch
eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch
durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine
der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von
innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem
medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine exklusive
Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE® (Vamorolon),
ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als
Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die
Behandlung von DMD ist in den USA von der U.S.-amerikanischen Food and Drug
Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
und im Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare products
Regulatory Agency (MHRA) zugelassen. Santhera hat die Rechte an AGAMREE für
Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals, Inc. und für China an Sperogenix
Therapeutics auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte
www.santhera.de (http://www.santhera.de).
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)
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oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
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Quelle: dpa-AFX