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^Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR
* Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) erteilt positives Gutachten für
AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei
Kindern und Erwachsenen ab 4 Jahren
* Entscheid der Europäischen Kommission (EK) über die Marktzulassung wird für
Ende 2023 erwartet
* AGAMREE könnte das erste von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA)
uneingeschränkt zugelassene Medikament für die Behandlung von Patienten mit
DMD werden
* Zulassung von Vamorolon in den USA zum PDUFA-Datum am 26. Oktober 2023
erwartet
Pratteln, Schweiz, 13. Oktober 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass der CHMP eine positive Stellungnahme zugunsten der Zulassung von
AGAMREE® (Vamorolon) für die Behandlung von DMD-Patienten ab 4 Jahren abgegeben
hat. In seiner Zulassungsempfehlung anerkennt der CHMP das günstige Nutzen-
Risiko-Profil von AGAMREE in dieser Patientenpopulation an, einschliesslich
bestimmter Sicherheitsvorteile von AGAMREE im Vergleich zu
Standardkortikosteroiden bei der Behandlung von DMD. Santhera plant eine erste
Markteinführung in Deutschland im ersten Quartal 2024, vorbehältlich der
Zulassung durch die Europäische Kommission.
"Wir freuen uns sehr über die positive Stellungnahme des CHMP, die den
dringenden medizinischen Bedarf an einer wirksamen und gut verträglichen
Behandlung für diese schwere Krankheit anerkennt. Nun können wir unsere Pläne
umsetzen, um sicherzustellen, dass AGAMREE den Patienten in der EU zur Verfügung
steht, sobald die Europäische Kommission die Marktzulassung erteilt hat", sagte
Dario Eklund, CEO von Santhera. "Die Empfehlung des CHMP ist ein Zeugnis für das
Engagement und die Zusammenarbeit aller an der Entwicklung von Vamorolon
Beteiligten, einschliesslich Reveragen Biopharma, der DMD-Patientengemeinschaft,
Forscher, medizinischen Fachkräfte und unserer Mitarbeitenden."
"Wir freuen uns sehr über das positive Votum der Europäischen
Arzneimittelbehörde. Dadurch bietet sich für die Duchenne-Patienten eine neue
Behandlungsalternative, um das Fortschreiten der Erkrankung mit weniger
Nebenwirkungen zu verlangsamen," so Prof. Maggie Walter, geschäftsführende
Oberärztin am Friedrich-Baur-Institut, LMU München.
"Wir sind begeistert von der positiven Stellungnahme der Europäischen
Arzneimittelagentur", erklärte Ezio Magnano, President von Parent Project Italy.
"Die heutige Ankündigung ist ein weiterer grosser Schritt vorwärts für unsere
Duchenne- und Becker-Gemeinschaft. Wir hoffen, dass diese neue Behandlung einige
der Nebenwirkungen der Steroide minimieren und die Lebensqualität der Patienten
weiter verbessern wird, was unser Hauptziel ist."
Die klinischen Nachweise für die Wirksamkeit und Sicherheit von AGAMREE
(Vamorolon) im Zulassungsantrag stammen aus der positiven VISION-DMD-
Zulassungsstudie und drei offenen Studien (einschliesslich Anschlussphase), in
denen Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über eine
Gesamtbehandlungsdauer von bis zu 30 Monaten verabreicht wurde, sowie aus einer
externen Vergleichsstudie (FOR-DMD [6]) und mehreren klinisch-pharmakologischen
Studien. Die Studien wurden von Santhera's Partner ReveraGen und 32 akademischen
klinischen Studienzentren in 11 Ländern durchgeführt.
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie behielten die mit Vamorolon
behandelten Jungen im Durchschnitt ein ähnliches Wachstum wie die mit Placebo
behandelten, während bei mit Prednison behandelten Jungen im Durchschnitt ein
Wachstumsrückgang zu verzeichnen war. Bei der Umstellung von Prednison auf
Vamorolon nach 24 Wochen Behandlung nahmen diese Jungen bis zum Ende der Studie
im Durchschnitt wieder an Größe zu.
Im Gegensatz zu Kortikosteroiden führte Vamorolon in den klinischen Studien nach
48 Wochen weder zu einer Verringerung des Knochenstoffwechsels, gemessen durch
Knochenbiomarker, noch zu einer signifikanten Verringerung der
Knochenmineralisierung in der Wirbelsäule, gemessen durch Dual-Energy X-Ray
Absorptiometry (DXA).
Santhera wird weiterhin Daten sammeln, um die langfristige Wirksamkeit und die
Sicherheitsunterschiede von Vamorolon zu charakterisieren.
Ein Zulassungsentscheid der Europäischen Kommission wird innerhalb von etwa zwei
Monaten nach dem positiven CHMP-Gutachten erwartet. Vorbehältlich der
Genehmigung wird AGAMREE das erste und einzige von der EMA uneingeschränkt
zugelassene Arzneimittel für die Behandlung von DMD sein, und die Marktzulassung
wird in allen 27 Mitgliedstaaten der Europäischen Union sowie in Island,
Liechtenstein und Norwegen gültig sein. Die mögliche Markteinführung von AGAMREE
in der EU, beginnend in Deutschland, ist für das erste Quartal 2024 geplant.
In den USA hat die FDA den 26. Oktober 2023 als Zieltermin für die Entscheidung
über den Zulassungsantrag für Vamorolon (gemäss dem Prescription Drug User Fee
Act, PDUFA) festgelegt. Vorbehältlich der Genehmigung plant Santhera's
Lizenzpartner Catalyst Pharmaceuticals die Markteinführung von Vamorolon in den
USA im ersten Quartal 2024.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
Vamorolon ist ein neuartiger Arzneimittelkandidat mit einem Wirkmechanismus, der
auf der Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, aber dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert und kein Substrat für die 11-?-
Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme ist, das für die lokale Erhöhung
im Gewebe und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben
verantwortlich sein dürfte, und gilt daher als dissoziativer Entzündungshemmer
[1-3]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den
Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher könnte Vamorolon
eine Alternative zu den bestehenden Glukokortikoiden, der derzeitigen die
Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen [1-3].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolon den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [2]. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten
Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides
Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse waren im
Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass Vamorolon im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [4] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [5].
Vamorolon hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD erhalten
und wurde von der FDA als "Fast Track" und "Rare Pediatric Disease" sowie von
der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD anerkannt.
Vamorolon ist ein Prüfpräparat und derzeit von keiner Gesundheitsbehörde für die
Anwendung zugelassen.
Literaturverweise:
[1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[2] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[3] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[4] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[5] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
[6] FOR-DMD. Link (https://for-dmd.org/en/).
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom
bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch
eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch
durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine
der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von
innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen
mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine
exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für Vamorolon, ein
dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als
Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. Für Vamorolon zur
Behandlung von DMD hat Santhera bei der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA
ein Zulassungsgesuch (NDA) bzw. bei der europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
einen Zulassungsantrag (MAA) in Überprüfung und bei der britischen
Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency)
einen MAA eingereicht. Santhera hat die Rechte an Vamorolon für Nordamerika an
Catalyst Pharmaceuticals und für China an Sperogenix Therapeutics auslizenziert.
Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur Behandlung von zystischer
Fibrose (CF) und anderen neutrophilen Lungenkrankheiten. Für weitere
Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de (http://www.santhera.de).
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)
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Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
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Quelle: dpa-AFX
