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)
^* Zulassung von AGAMREE® im Vereinigten Königreich durch die Medicines and
Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) folgt auf die Marktzulassung
dieses Medikaments in der EU und den USA
* MHRA erkennt Sicherheitsvorteile von AGAMREE in Bezug auf die Erhaltung der
Knochengesundheit und des Wachstums im Vergleich zu Standardkortikosteroiden
an
* Start der Markteinführung von AGAMREE in Europa, beginnend in Deutschland,
ist für Q1-2024 geplant
Pratteln, Schweiz, 12. Januar 2024 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass AGAMREE® (Vamorolon) im Vereinigten Königreich (UK) für die
Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren
zugelassen wurde, unabhängig von der zugrunde liegenden Mutation und der
Gehfähigkeit. Die britische Gesundheitsbehörde MHRA hat die Auffassung der
Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) übernommen und AGAMREE klinisch wichtige
Sicherheitsvorteile in Bezug auf die Aufrechterhaltung eines normalen
Knochenstoffwechsels, einer normalen Knochendichte und eines normalen
Knochenwachstums im Vergleich zu den Standardkortikosteroiden bescheinigt, bei
vergleichbarer Wirksamkeit [1].
"Wir sind begeistert, dass AGAMREE nach der U.S.-amerikanischen FDA und der
europäischen EMA innerhalb weniger Monate zum dritten Mal von einer wichtigen
Zulassungsbehörde für die Behandlung von Duchenne zugelassen wurde", sagte
Shabir Hasham, MD, Chief Medical Officer von Santhera. "Neben seiner
entzündungshemmenden Wirkung haben sowohl die EMA als auch die MHRA die Vorteile
einer Behandlung mit AGAMREE für Knochengesundheit und -wachstum anerkannt und
das günstige Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil dieses neuartigen
Medikaments im Vergleich zu herkömmlichen Kortikosteroiden hervorgehoben. Wir
arbeiten darauf hin, AGAMREE den Patienten in UK in der zweiten Jahreshälfte
2024 zur Verfügung zu stellen, nachdem NICE seine Preisprüfung abgeschlossen
hat. Die erste europäische Markteinführung wird in Deutschland im ersten Quartal
erfolgen."
"Wir sind hocherfreut, dass das erste, speziell für Menschen mit Duchenne
entwickelte Medikament im Vereinigten Königreich zugelassen wurde", sagten Emily
Reuben OBE, Chief Executive von Duchenne UK, und Alex Johnson OBE, Chief
Executive von Joining Jack, die Mitbegründer von Duchenne UK. "Als bei unseren
Söhnen Duchenne diagnostiziert wurde, erhielten wir die Information, dass
Steroide die Standardmedikation für Kinder mit Duchenne seien, um ihre
Unabhängigkeit in der Mobilität länger zu bewahren, allerdings mit schädlichen
Nebenwirkungen. Daher haben wir in die Suche nach fortschrittlicheren
Behandlungsmethoden investiert. Duchenne UK sowie unsere Partnerorganisationen
Joining Jack und der Duchenne Research Fund haben die frühe klinische Forschung
finanziert, um Vamorolon an Patienten zu testen, als sonst niemand dazu bereit
war. Die Tatsache, dass es nun im Vereinigten Königreich für die Behandlung von
DMD zur Verfügung steht, belegt, dass wir fortschrittlichere Therapien für
Duchenne entwickeln und somit einen Wandel für Duchenne herbeiführen können."
Die Zulassung durch die Europäische Kommission stützte sich auf Daten aus der
positiven VISION-DMD-Zulassungsstudie und drei offenen Studien, in denen
Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über eine
Gesamtbehandlungsdauer von bis zu 30 Monaten verabreicht wurde. In der
zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie behielten die mit Vamorolon behandelten
Jungen im Durchschnitt ein ähnliches Wachstum wie die mit Placebo behandelten,
während bei mit Prednison behandelten Jungen im Durchschnitt ein
Wachstumsrückgang zu verzeichnen war. Bei der Umstellung von Prednison auf
Vamorolon nach 24 Wochen Behandlung nahmen diese Jungen bis zum Ende der Studie
im Durchschnitt wieder an Grösse zu.
Im Gegensatz zu Kortikosteroiden führte Vamorolon in den klinischen Studien nach
48 Wochen weder zu einer Verringerung des Knochenstoffwechsels, gemessen durch
Knochenbiomarker, noch zu einer signifikanten Verringerung der
Knochenmineralisierung in der Wirbelsäule, gemessen durch Dual-Energy X-Ray
Absorptiometry (DXA). Patienten, die von einem Standardkortikosteroid auf
AGAMREE umgestellt wurden, behielten zudem den Wirksamkeitsvorteil bei, während
sie ihr Wachstum und ihre Knochengesundheit wiedererlangten.
Santhera wird weiterhin Daten sammeln, um die langfristige Wirksamkeit und die
breit abgestützten Sicherheitsunterschiede von Vamorolon zu charakterisieren.
Diese Zulassung folgt auf die Zulassung von AGAMREE durch die U.S.-amerikanische
Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von DMD bei Patienten ab
2 Jahren in den USA und die Zulassung durch die Europäische Kommission für die
Behandlung von DMD bei Patienten ab 4 Jahren in der EU. Damit ist AGAMREE das
erste und einzige Arzneimittel, das in der EU und in UK uneingeschränkt für DMD
zugelassen ist, und das erste Arzneimittel, das für die Behandlung von DMD in
allen drei Regionen zugelassen ist.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
Vamorolon ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, aber dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert und kein Substrat für die 11-?-
Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme ist, das für die lokale Erhöhung
im Gewebe und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben
verantwortlich sein dürfte, und gilt daher als dissoziativer Entzündungshemmer
[2-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den
Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher könnte Vamorolon
eine Alternative zu den bestehenden Glukokortikoiden, der derzeitigen die
Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen [2-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolon den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [3]. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten
Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides
Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse waren im
Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass Vamorolon im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
AGAMREE (Vamorolon) hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD
erhalten und wurde von der FDA als "Fast Track" und "Rare Pediatric Disease"
sowie von der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD
anerkannt. AGAMREE ist in den USA, der EU und in UK für die Anwendung
zugelassen.
Literaturverweise:
[1] Summary of product characteristics (SmPC) / European public
assessment report (EPAR)
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom
bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch
eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch
durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine
der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von
innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen
mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine
exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE®
(Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in
einer Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als
Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die
Behandlung von DMD ist in den USA von der U.S.-amerikanischen Food and Drug
Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
und im Vereinigten Königreich von der britischen Medicines and Healthcare
products Regulatory Agency (MHRA) zugelassen. Santhera hat die Rechte an
Vamorolon für Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals und für China an
Sperogenix Therapeutics auslizenziert. Die klinische Pipeline umfasst auch
Lonodelestat zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen neutrophilen
Lungenkrankheiten. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de
(http://www.santhera.de).
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das
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Quelle: dpa-AFX
