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Die Hämophilie (Bluterkrankheit) könnte nach gut 20 Jahren mit neuen innovativen, vielversprechenden Therapieansätzen endlich nachhaltiger und effektiver behandelt werden. Roche setzt bei der Therapie von Hämophilie A bereits jetzt neue Maßstäbe. Im Oktober 2018 erteilte die US-Gesundheitsbehörde FDA dem Medikament Hemlibra (mit dem Antikörper Emicizumab) als Routinebehandlung gegen diesen klassischen Typ der Bluterkrankheit die Zulassung. Roche setzt große Hoffnung auf Hemlibra – denn bei den Kassenschlagern Herceptin und Avastin drohen massive Umsatzeinbrüche durch Biosimilars, die den Markt fluten.
Hemlibra ist einer der größten Hoffnungsträger im Portfolio der Schweizer, mit dem das Unternehmen auf einem nachhaltigen Wachstumspfad bleiben will. Um das zukunftsträchtige Segment bei den seltenen Bluterkrankungen auszubauen, hat sich Roche nun für 4,3 Milliarden Dollar den US-Gentherapie-Spezialisten Spark unter den Nagel gerissen. Eine teure Wette auf die Zukunft der Gentherapie, die CEO Severin Schwan eingeht. Zwar ergänzen sich Hemlibra und die einmalig anwendbare potenzielle Gentherapie SPK-8011 von Spark gegen Hämophilie A. Doch es gleicht einem Kopf-an-Kopf-Rennen mit ungewissem Ausgang für Roche um die bessere gentherapeutische Option mit dem Rivalen Biomarin Pharmaceuticals aus den USA. Dass Spark Therapeutics aufgrund des Produkts Luxturna (die erste von der FDA zugelassene Gentherapie mit einem AAV-Vektor überhaupt), den Hämophilie-Projekten und der starken Stellung im Bereich der zukunftsträchtigen Gentherapie ein heißer Übernahmekandidat war, thematisierte DER AKTIONÄR bereits ausführlich in der Ausgabe 27/2018.
Für den AKTIONÄR steht fest: Roche oder andere große Pharmakonzerne könnten es auf weitere Hämophilie-Gentherapien abgesehen haben. Und es gibt nicht viele Kandidaten. Neben der bereits angesprochenen Biotech-Gesellschaft Biomarin Pharmaceuticals sollten Anleger vor allem einen niederländischen Vertreter im Auge behalten: UniQure.
Herber Rückschlag
UniQure ist der europäische Pionier unter den Gentherapie-Playern. Im Jahr 2012 erhielt die Gesellschaft für Glybera, eine Behandlungsform gegen die seltene Erberkrankung mit dem Namen Lipoprotein-Lipase-Defizienz (LPLD), die erste Zulassung dieser Art in Europa. In den USA gelang es UniQure jedoch nicht, die Therapie auf den Markt zu bringen. Unglaubliche drei Jahre nach der Genehmigung durch die EU-Behörden konnte UniQure die erste Patientin überhaupt mit Glybera behandeln. Erfolg sieht anders aus! Im Oktober 2017 zog UniQure dann die Reißleine: Glybera wurde wieder vom Markt genommen. Doch die Niederländer gaben nicht auf und zählen nach der milliardenschweren Übernahme von Spark Therapeutics durch Roche jetzt erst recht zu den heißesten Übernahmekandidaten im Biotech-Sektor. Denn das jahrzehntelange Know-how in Sachen Gentherapie-Forschung wendet UniQure inzwischen für andere seltene Erkrankungen an. Am weitesten fortgeschritten: eine potenzielle Behandlungsform gegen die seltenere klassische Form der Bluterkrankheit, die Hämophilie B.
Spannung pur
Das derzeitige Flaggschiffprojekt AMT-061 gegen die Hämophilie B befindet sich derzeit in der entscheidenden Phase-3-Studie, Anfang Februar hat UniQure den ersten Patienten eingeschlossen. Die Chancen auf positive Resultate stehen gut. Denn die zuvor erfolgreich abgeschlossene Phase-2-Studie von AMT-061 überzeugte auf ganzer Linie. Mitte November 2018 berichteten die Niederländer über starke Ergebnisse bei drei Patienten, bei denen ein Mangel des Blutgerinnungsfaktors IX und damit die seltene Form der Hämophilie, Typ B, vorliegt. Nach einer sechswöchigen Therapie zeigte die UniQure-Therapie einen Wert von 31 Prozent des normalen Niveaus, 12 Prozent wären ausreichend für die mittlere Phase der Entwicklung gewesen. Kein Wunder, dass die Anleger die spekulative UniQure-Aktie aus dem Stand knappe 40 Prozent nach oben katapultierten.
Klar ist: Das Hämophilie-Projekt von UniQure darf nicht scheitern, gerade nach dem immensen Vertrauensverlust durch das Drama um die Gentherapie Glybera in den letzten Jahren. Aktuell befindet sich nur dieser innovative Therapieansatz in der klinischen Entwicklung bei UniQure. Doch das zweite aussichtsreiche Projekt steht bereits in den Startlöchern: eine Gentherapie (AMT-130) gegen die Huntington-Krankheit, die im Volksmund auch als Veitstanz bezeichnet wird. Mit der FDA hat UniQure zuletzt den Weg für die Initiierung einer klinischen Phase-1/2-Studie geebnet.
Geduld ist gefragt
Das Besondere an der UniQure-Technologie: Die Niederländer haben in gut 20 Jahren eine aussichtsreiche Plattform aufgebaut, aus der ständig neue Gentherapie-Kandidaten hervorgehen. Neben den beiden Projekten gegen Hämophilie B und die Huntington-Krankheit hat UniQure drei weitere potenzielle Gentherapien in der präklinischen Entwicklung: zum einen – wie die übernommene Gesellschaft Spark Therapeutics auch – eine mögliche Therapie-Option gegen Hämophilie A, zum anderen zwei spannende Kandidaten gegen die Fabry-Krankheit (Stoffwechselerkrankung) sowie die Machado-Joseph-Krankheit.
Sicherlich haben Sie noch nie von den seltenen Erkrankungen gehört und es gibt nur wenige Patienten, die dann für die Behandlung mit einer Gentherapie infrage kommen. Geduld ist gefragt, auch was die strategische Kooperation mit Bristol-Myers Squibb angeht. Im Jahr 2015 sicherte UniQure den Amerikanern den Zugang zur Gentherapie-Plattform zu. Das primäre Ziel: die Entwicklung von Gentherapien gegen Herz-Kreislauf-Erkrankungen.
Darüber hinaus besteht im Rahmen der Zusammenarbeit das Potenzial, auch in anderen Krankheitsbereichen entsprechende Ziele zu adressieren, die mit Gentherapien möglicherweise behandelbar sind. Die maximal vereinbarte Anzahl an Targets wurde auf zehn Stück festgelegt. Im Gegenzug erhielt UniQure eine Vorabzahlung von 50 Millionen Dollar plus 15 Millionen Dollar für die Selektion von drei Gentherapie-Kandidaten. On top sicherte Bristol-Myers der niederländischen Biotech-Schmiede ein Investment in Form von Aktien und Optionen im Gegenwert von 35 Millionen Dollar zu.
Die nächste Wette!
Roche hat alle Gentherapie-Player in Ekstase versetzt, die Übernahmefantasie ist zurück. Ausnahmslos Risikobewusste gehen die heiße Hämophilie-Wette auf UniQure ein. Aufgrund der starken Kursentwicklung zuletzt gilt: Kauflimit bei 40,00 Euro platzieren und mit Stopp bei 29,00 Euro absichern!
Hinweis: Dieser Artikel erschien bereits in der AKTIONÄR-Ausgabe 10/2019 als Hot-Stock der Woche.
