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Man kann es als Revolution in der Biotechnologie bezeichnen: Genome Editing. Es geht dabei um verschiedene Methoden, die einzelne Bausteine der DNA gezielt und punktgenau verändern können – so einfach wie die Bearbeitung eines Textes mit einem Word-Programm. Will man hier ein Wort austauschen, muss man lediglich die Befehle „Suchen“ und „Ersetzen“ anwenden. Fast genauso einfach funktioniert Genome Editing. Es eröffnet völlig neue Möglichkeiten in der Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln, Pflanzensorten oder Produktionsverfahren. Nach Angaben der Weltgesundheitsorganisation gibt es rund 10.000 erblich bedingte Krankheiten, die schwer oder gar nicht geheilt werden können. Viele könnten in Zukunft mithilfe des Genome Editing der Vergangenheit angehören.
Zu den derzeit bekanntesten Verfahren zählen die Gen-Scheren CRISPR, TALEN und Zinkfingernukleasen (ZFN). Während sich CRISPR und TALEN noch in frühen Forschungsstadien befinden, sind ZFN in der Entwicklung bereits deutlich fortgeschritten. Einige Projekte durchlaufen erste klinische Studien. ZFN sind zwar im direkten Vergleich mit CRISPR weniger schnell und nicht so einfach zu handhaben, sie sind dafür aber sehr präzise und im industriellen Maßstab besser einsetzbar, was klare Vorteile sind.
Sangamo in Top-Position
Das wohl erfahrenste und gleichzeitig am besten positionierte Unternehmen in diesem Bereich ist Sangamo Therapeutics. Die Wurzeln der Gesellschaft gehen bis ins Jahr 1995 zurück. Damals wurde das Unternehmen von Edward Lanphier unter dem Namen Sangamo BioSciences gegründet. Fünf Jahr später folgte der Börsengang, 2001 schließlich die Übernahme des größten Konkurrenten Gendaq, mit der sich Sangamo Topwissenschaftler und eine starke Patentesammlung sichern konnte. Die Folgejahre waren von einem großen Auf und Ab gekennzeichnet, ein Phase-2-Projekt musste sogar gestoppt werden. Doch diese Anfangsschwierigkeiten, die die anderen Gen-Scheren erst noch durchlaufen müssen, gehören der Vergangenheit an. Seit dem Jahr 2016 geht es steil nach oben. Nicht zuletzt die Neubesetzung wichtiger Vorstandsposten dürfte zu dem Erfolg beigetragen haben. So übernahm Sandy Macrae, der unter anderem bei GlaxoSmithKline und Takeda Pharmaceuticals erfolgreich tätig war, den Vorstandsvorsitz von Lanphier. Neuer Chief Medical Officer wurde Edward R. Conner, der namhafte Stationen wie Biomarin und Genentech in seinem Berufsleben durchlaufen hat. Wenig später kam ein neuer Finanzvorstand aus dem Hause Novartis dazu. Und auch die ersten Erfolge von der Entwicklungsseite ließen nicht lange auf sich warten. Die amerikanische Zulassungsbehörde (FDA) gab das Okay für klinische Studien zur Behandlung von Hämophilie A und Mukopolysaccharidose I (MPS I). Mittlerweile befinden sich auch die Programme zur Behandlung von Hämophilie B, Thalassämie, HIV und MPS II (Morbus Hunter) in den klinischen Testphasen.
Erste In-vivo-Tests erfolgreich
Im vergangenen Jahr hat Sangamo weltweit erstmals eine Gentherapie mit Zinkfingernukleasen direkt im Körper getestet. Behandelt wurde Brian Madeux, der unter der Stoffwechselerkrankung Morbus Hunter leidet. Menschen mit dieser Erkrankung fehlt ein Gen, das ein Enzym zum Verarbeiten bestimmter Kohlenhydrate herstellt. Diese sammeln sich deshalb in den Zellen an und verursachen vielfältige Schäden. Die Ergebnisse, die im Frühjahr dieses Jahres veröffentlicht wurden, waren sehr vielversprechend. Weitere Resultate werden noch im Laufe dieses Jahres erwartet. Zur Behandlung von Morbus Hunter reiche es aus, nur ein Prozent der Leberzellen zu korrigieren, so der behandelnde Arzt von Madeux, Paul Harmatz, zu BBC. Auch beim Hämophilie-A-Programm stehen 2018 noch Daten an. Zudem wird Sangamo im Laufe dieses Jahres einige neue Studien beginnen, die ab 2019 für Newsflow sorgen dürften.
Top Partner, Analysten optimistisch
Mit zahlreichen Neuigkeiten rechnet noch in diesem Jahr auch der Analyst Qian Wang aus dem Hause Bank of America/Merrill Lynch. Er stuft die Aktie mit „Buy“ ein und sieht den Titel derzeit bei 24 Dollar fair bewertet. Wird das Hämophilie-Projekt sowie MPS I und II erfolgreich weiterentwickelt, traut Wang der Sangamo-Aktie sogar Kurse von 42 Dollar zu. Er lobte zudem die zahlreichen Kooperationen. Und diese können sich tatsächlich sehen lassen: Mit Pfizer, Sanofi/Bioverativ, Shire und zuletzt auch Kite/Gilead verfügt Sangamo tatsächlich über eine ganze Reihe starker Partner.
Erst im Frühjahr dieses Jahres konnte Sangamo den hochinteressanten Deal mit Gilead an Land ziehen. Im Rahmen der Kooperation sollen mithilfe der Zinkfinger-Methode neue Immuntherapien zur Behandlung von Krebs außerhalb des Körpers der Patienten entwickelt werden. Sangamo hat eine Upfront-Zahlung von 150 Millionen Dollar erhalten. Bis zu drei Milliarden Dollar an Meilensteinzahlungen und Umsatzbeteiligungen an bis zu zehn Produkten könnten folgen. Zum Vergleich: Die Marktkapitalisierung von Sangamo beträgt gerade einmal rund 1,5 Milliarden Dollar. Wells-Fargo-Analyst Jim Birchenough zeigt sich begeistert von dem Deal mit Gilead. Nach Bekanntgabe der Kooperation erhöhte er das Kursziel von 30 auf 39 Dollar. Er bezeichnete im Hinblick auf den Gilead-Deal Sangamos Genome-Editing-Plattform als möglicherweise klassenbeste. Da Sangamo zudem sehr stark im Bereich HIV unterwegs ist, wäre es durchaus möglich, dass die Zusammenarbeit mit Gilead in Zukunft sogar noch ausgeweitet wird. Nicht ausgeschlossen ist auch eine Komplettübernahme von Sangamo durch Gilead.
Durch die hohen Einnahmen im Zuge der Kooperationen verfügt Sangamo zudem über einen komfortablen Cashbestand, der die Finanzierung der Gesellschaft mindestens bis ins Jahr 2021 sicherstellen sollte.
Gen-Scheren-Top-Player
Anleger, die auf die am weitesten entwickelte Genschere setzen wollen, kommen an Sangamo nicht vorbei. Das Unternehmen verfügt über starke Partner und hat bereits sechs Projekte in der Klinik, weitere dürften demnächst folgen. Im laufenden zweiten Halbjahr dürfte es bei einigen Programmen Neuigkeiten geben, die den Kurs weiter beflügeln könnten. Im Vergleich zur Konkurrenz im CRISPR- und Talen-Bereich ist das Unternehmen im Hinblick auf die starke Pipeline enorm günstig bewertet. Nach den jüngst veröffentlichten Zahlen zum zweiten Quartal sowie guten Studiendaten nimmt die Aktie nach der jüngsten Korrektur gerade wieder Fahrt auf. Zum Einstieg ist es noch nicht zu spät. Risikobereite Anleger legen sich ein paar Stücke ins Depot.
Hinweis: Der Artikel ist bereits in der AKTIONÄR-Ausgabe 29/2018 erschienen, welche hier bequem als Download zur Verfügung steht.
